Edition du génome : un nouvel essai clinique expérimental en thérapie génique

06/01/2023

Traitement expérimental pour une leucémie agressive

Alyssa, une jeune adolescente britannique atteinte d’une forme de leucémie agressive affectant ses cellules immunitaires et ne répondant pas aux traitements habituels – notamment chimiothérapie et greffe de moelle osseuse – a reçu pendant 6 mois un traitement expérimental. Sans lui, a déclaré l’hôpital dans son communiqué, sa seule option était les soins palliatifs. Cet essai clinique, réalisé par les médecins du Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) de Londres, a été rapporté lors de la réunion annuelle de la Société Américaine d’hématologie en décembre dernier.

Thérapie génique fondée sur l’édition du génome

C’est ainsi qu’en mai 2022, Alyssa est devenue la première patiente déclarée au monde à recevoir des cellules CAR-T [1]génétiquement modifiées. Il s’agit d’un traitement expérimental qui relève du domaine de la thérapie génique et se fonde sur les techniques récentes d’édition du génome. Ces cellules sanguines – provenant d’un donneur sain – ont été préalablement génétiquement modifiées pour les rendre capables de « traquer » et « tuer » les cellules T cancéreuses d’Alyssa. 28 jours plus tard, considérée comme étant en rémission, elle a pu recevoir une seconde greffe de moelle osseuse pour rétablir son système immunitaire.

La préparation de ces cellules relève d’une technologie innovante et a nécessité plusieurs étapes :

  • Recueil chez un donneur sain
  • Modification afin qu’elles ne soient pas « reconnues » et attaquées par le système immunitaire de la patiente.
  • Modification pour qu’elles ne s’attaquent pas entre elles.
  • Modification pour les rendre « invisibles » aux autres traitements anticancéreux.
  • Modification pour que les cellules CAT-T puissent reconnaître et attaquer les cellules T cancéreuses de la patiente.

La thérapie génique fondée sur les techniques d’édition du génome offre de réelles promesses de traitement et de progrès thérapeutique. Six mois après la greffe, selon ses médecins, Alyssa se porte bien et poursuit son suivi post-greffe au GOSH.

 

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