24-06-2016

CRISPR-Cas9 et thérapie génique : un premier essai clinique approuvé


CRISPR-Cas9 et thérapie génique : 1er essai clinique approuvé

Le 21 Juin, le Comité consultatif de l’Institut National américain de la Santé (NIH) a approuvé le lancement d’un premier essai clinique utilisant la technique CRISPR-Cas9 sur l’homme, dans un protocole de thérapie génique à visée anticancéreuse. 

L’essai inclura 18 patients souffrant de mélanome malin, de sarcome (cancer des tissus mous comme le muscle), ou de myélome multiple (cancer de la moëlle osseuse). Il vise à modifier génétiquement des cellules immunitaires, appelées lymphocytes T, pour qu’elles combattent plus efficacement les cellules cancéreuses. Concrètement, ces cellules seront prélevées chez les malades, modifiées puis réinjectées.

Mais au cours de ces modifications [i] réalisées in-vitro, il est probable que toutes les cellules ne seront pas, totalement ou en partie, modifiées par CRISPR-Cas9 ; ou parfois même, l’ADN pourrait être modifié à un mauvais endroit (effet appelé « off-target, c’est-à-dire « hors-cible »). Avec cet essai clinique, il s’agit donc surtout de tester l’innocuité de ce type de traitement innovant.

Première mondiale :

Il s’agit du premier essai clinique approuvé dans le monde avec CRISPR-Cas9. Editas médecine, basée à Cambridge dans le Massachusetts, a également annoncé prévoir de demander au comité en 2017 une approbation pour des essais cliniques sur l’homme avec CRISPR-Cas9 pour traiter une forme rare de cécité.

Cet essai clinique doit encore être formellement approuvé par les comités d’éthique des hôpitaux concernés ainsi que par l’agence sanitaire américaine, la FDA (Food and Drug Administration).

Les perspectives thérapeutiques que laissent entrevoir la technique CRISPR-Cas9 suscitent un espoir réel, notamment pour le traitement de certaines formes de cancer.

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[i] Plusieurs types de modifications sont prévus. L’une vise à intégrer un nouveau gène, pour que les cellules expriment un récepteur capable de mieux cibler les cellules tumorales afin de les éliminer. L’autre prévoit de modifier l’ADN pour supprimer l’expression d’une protéine, naturellement présente dans les cellules T, qui peut interférer avec ce processus. Le troisième vise à supprimer le gène codant pour une protéine qui identifie les cellules T comme étant des cellules immunitaires, pour éviter que les cellules cancéreuses ne les reconnaissent et ne les désactivent.


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