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Ce 5 novembre 2015, une start-up américaine de biotechnologie, Editas Medicine, annonce avoir prévu de lancer un test clinique utilisant la méthode du CrispR / Cas9 en 2017, une première mondiale. La PDG du groupe, Katrine Bosley, a fait cette annonce lors d’une conférence qui s’est tenue à Cambridge. L’expérimentation serait menée sur les gènes responsables d’une maladie congénitale de l’œil extrêmement rare, l’Amaurose de Leber, qui affecte les cellules rétiniennes.

Editas Medicine est l’une des nombreuses start-up qui planifient d’utiliser la méthode du CrispR/Cas9, Cette technique de biologie moléculaire, simple et peu coûteuse, qui vise à modifier le génome (ADN) humain.

« Le gène responsable de la maladie, nommé CEP290, est très bien identifié et l’œil est facilement accessible par ces traitements génétiques », explique Katrine Bosley. cette technique de modification du génome peut être utilisée dans tout type de cellules, bien que ce ne soit pas toujours simple d’atteindre les cellules à traiter.

Technique révolutionnaire ou dangereuse ?

Cette technique de modification du génome est révolutionnaire et laisse entrevoir d’innombrables potentialités thérapeutiques, comme dans cette étude. Rappelons en revanche qu’elle n’est pas sans poser des questions éthiques importantes, car il est possible de l’utiliser sur des embryons humains ou des cellules germinales humaines, mais c’est  une ligne rouge à ne pas franchir, comme l’a récemment rappelé Tugdual Derville, délégué général d’Alliance VITA.